siRNA+药物行业深度报告：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元-251010-国泰海通证券

报告摘要

技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA 药物已从“罕见病”过小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特

核心要点

1.1. 小核酸调节蛋白生成，siRNA 和 ASO 是目前主要开发方向............... 3
1.2. 复盘海外龙头，Alnylam 底层技术和商业化优势显著 .......................... 4
1.3. siRNA 药物技术优势突出，适应症已拓展至常见病领域..................... 6
1.4. 技术低谷已过，MNC 在小核酸领域的交易火热................................... 7
2. 平台化特点显著，关注适应症卡位和肝外递送的突破............................. 11
2.1. 修饰和递送的壁垒较高，专利规避和肝外靶向或为出海关键点 ....... 11
2.1.1. 化学修饰为稳定性基石，龙头企业的专利覆盖范围广 ................ 11
2.1.2. GalNAc 是肝内递送的主流策略，肝外递送亟待突破 ................. 13

报告信息

文件全名: 《siRNA+药物行业深度报告：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元-251010-国泰海通证券-23页.pdf》
适合读者: 投资人行业研究员
核心数据: 进一步地，我们预计交易卖家会更多来自
小核酸药物行业近期 BD 和数据催化密集，随着技术平台的成熟和适应症的不断拓
展，属于小核酸药物的治疗时代将逐步开启，我们重点关注 siRNA 药物在常见病大
系统的升级和完全修饰的应用，siRNA 药物进入快速发展期，在罕
1.1. 小核酸调节蛋白生成，siRNA 和 ASO 是目前主要开发方向............... 3
核心议题: 证券股票

常见问题

《siRNA+药物行业深度报告：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元-251010-国泰海通证券》主要包含哪些内容?

技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA 药物已从“罕见病”过小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特核心数据:进一步地，我们预计交易卖家会更多来自;小核酸药物行业近期 BD 和数据催化密集，随着技术平台的成熟和适应症的不断拓;展，属于小核酸药物的治疗时代将逐步开启，我们重点关注 siRNA 药物在常见病大。

这份报告由哪家机构发布?

本报告由国泰海通证券发布,发布于 2025 年。

这份报告覆盖哪一年、篇幅多大?

覆盖 2025 年,全文约 23。

这份报告是免费的吗?如何获取?

本报告免费查阅,登录资料宝后即可在线获取完整内容。

这份报告适合哪些读者?

适合投资人、行业研究员等读者参考。

报告涉及哪些关键议题?

重点分析了证券、股票等议题。